Proses neurodegenerasi tidak difahami dengan baik, sehingga penyakit yang berasal daripadanya, belum dapat disembuhkan.

Model haiwan dalam penyelidikan

Dalam mencari rawatan yang berkesan (berbanding dengan perawatan paliatif), penyiasat menggunakan model penyakit haiwan untuk menguji agen terapi yang berpotensi. Model organisma menyediakan cara yang murah dan agak cepat untuk melaksanakan dua fungsi utama: pengenalan sasaran dan pengesahan sasaran. Bersama-sama, ini menunjukkan nilai strategi dan ubat terapeutik tertentu ketika berusaha untuk mengurangkan keparahan penyakit. Contohnya ialah ubat Dimebon oleh Medivation, Inc. Pada tahun 2009 ubat ini dalam ujian klinikal fasa III untuk digunakan dalam penyakit Alzheimer, dan juga ujian klinikal fasa II untuk digunakan dalam penyakit Huntington.[28] Pada bulan Mac 2010, hasil ujian klinikal fasa III dikeluarkan; ubat penyakit penyakit Alzheimer Dimebon gagal dalam percubaan CONNECTION pesakit dengan penyakit ringan hingga sederhana.[41] Dengan CONCERT, percubaan Pfizer dan Medivation Phase III yang tersisa untuk Dimebon (latrepirdine) dalam penyakit Alzheimer gagal pada tahun 2012, dengan berkesan mengakhiri perkembangan dalam petunjuk ini.[42]

Dalam eksperimen lain yang menggunakan model tikus penyakit Alzheimer, ditunjukkan bahawa pemberian sistemik peptida kaya prolin (PRP) -1 hipotalamus memberikan kesan neuroprotektif dan dapat mencegah neurodegenerasi pada hipokampus amiloid-beta 25–35. Ini menunjukkan bahawa mungkin ada nilai terapeutik untuk PRP-1.[43]

Jalan penyiasatan lain

Protein degradasi menawarkan pilihan terapi baik untuk mencegah sintesis dan degradasi protein tidak teratur. Terdapat juga minat untuk mengatur autofagi untuk membantu membersihkan agregat protein yang terlibat dalam neurodegenerasi. Kedua-dua pilihan ini melibatkan jalan yang sangat kompleks yang baru kita fahami.[2]

Matlamat imunoterapi adalah untuk meningkatkan aspek sistem imun. Kedua-dua vaksinasi aktif dan pasif telah dicadangkan untuk penyakit Alzheimer dan keadaan lain; namun, lebih banyak kajian mesti dilakukan untuk membuktikan keselamatan dan keberkesanan pada manusia.[44]

Sasaran terapi semasa untuk rawatan penyakit Alzheimer adalah protease β-secretase [45]   , yang terlibat dalam jalur pemprosesan amiloidogenik yang membawa kepada pengumpulan protein patologi di otak. Apabila gen yang mengekod protein prekursor amiloid (APP) disambungkan oleh α-secretase [46]   dan bukannya β-secretase, protein toksik β amiloid tidak dihasilkan. Perencatan yang disasarkan [47] β-secretase berpotensi mencegah kematian neuron yang bertanggung jawab atas gejala penyakit Alzheimer.